SYNDROME USHER DE TYPE 2
Le Syndrome de Usher est une maladie génétique rare, première cause mondiale de surdité associée à la perte de la vision. Elle demeure à ce jour sans traitement préventif ou curatif. Cette maladie sensorielle héréditaire affecte les cellules sensorielles de l'oreille interne et de la rétine. Il existe 3 types de syndromes, classés selon la sévérité et l'âge d'apparition des symptômes de surdité et de cécité. Le plus fréquent de ces syndromes est le syndrome d'Usher de type 2 (Usher 2).
Comprendre le rôle des protéines impliquées dans le syndrome de Usher 2 :
par une approche transdisciplinaire unique de cette maladie, le groupe de recherche de Nicolas Wolff tente de mieux comprendre le rôle des protéines impliquées dans le syndrome d'Usher 2, afin de proposer de nouvelles approches thérapeutiques. La compréhension des mécanismes moléculaires mis en jeu dans les cellules sensorielles de la cochlée et de la rétine est un enjeu essentiel des sciences de l'audition et de la vision.
Constituée de 6 chercheurs au sein de l’Institut Pasteur et en lien avec des collaborateurs de l’Institut de l’Audition/ Institut Pasteur, auteurs des premiers tests précliniques prometteurs pour guérir du syndrome de Usher, l’équipe étudie les complexes protéiques Usher depuis leurs structures atomiques obtenues in vitro jusqu'à leur observation par imagerie haute résolution au niveau de l'organe, dans la cochlée.
Cette approche nécessite une grande variété de technologies de pointe et de savoir-faire, comme par exemple l’utilisation du cryo-microscope Titan Krios™ et de spectromètres RMN à très haut champ, qui sont à ce jour les équipements les plus puissants au monde.
L’Institut Pasteur rassemble ainsi les compétences nécessaires dans un environnement technologique de pointe, propice à la découverte de connaissances fondamentales indispensables pour proposer de nouvelles voies thérapeutiques contre le Syndrome d’Usher.
Tout au long de sa carrière, Nicolas a participé activement à diverses activités scientifiques, publiant 59 articles de recherche, donnant 65 conférences invitées et sélectionnées, et obtenant trois brevets internationaux. Il s'est également engagé dans des rôles de leadership et des collaborations au niveau national et international, dont notamment deux programmes européens ITN H2020. Il est par ailleurs directeurs de deux cours de Biochimie et Biologie Structurale à l'Institut Pasteur, associés aux Universités Sorbonne et Paris-cité, et à l'organisation européenne de biologie moléculaire (EMBO).
Dr. Nicolas Wolff
Chef du Groupe Signalisation et
interactions moléculaires
